Editas Medicine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准申请，允许该公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。EDIT-101是和艾尔建（Allergan）公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法，Editas将获得2500万美元的付款。

Editas Medicine公司总裁兼首席执行官卡特里娜·博斯利(Katine Bosley)说：“FDA接受我们的IND进行编辑-101是基因组编辑领域的一个重要时刻，对患者来说也是一个重要的里程碑，因为我们现在离治疗LCA 10又近了一步。”“对于我们来说，这是一个真正令人兴奋的时刻，我们期待着以临床阶段公司的身份开始下一章，利用CRISPR技术的力量，改变世界各地患有严重疾病的人的生活。”

编辑-101是一种基于CRISPR的实验药物，目前正在研究治疗Leber先天性无菌性坏死10型(LCA 10)。编辑-101是通过视网膜**射，以达到和传递基因编辑机器直接到感光细胞。

Leber先天性黑质坏死(LCA)是由至少18个不同基因突变引起的一组遗传性视网膜退行性疾病。它是遗传儿童失明的最常见原因，全世界每10万活产有2至3例。LCA的症状出现在生命的最初几年，导致严重的视力丧失和潜在的失明。这种疾病最常见的形式，LCA 10，是一种由CEP 2 90基因突变引起的单基因疾病，在大约20%-30%的LCA患者中是引起疾病的原因。

为什么张峰的基因编辑技术可以得到FDA批准，进行人体临床试验？

因为，Editas公司的临床前研究除了检验EDIT-101在感光细胞中的表达效率，还检验了Cas9和AAV5病毒载体系统的免疫原性，并且用三种不同方法在人体感光细胞组织中检验了这一CRISPR基因编辑系统的脱靶效应。用大量完备的临床前研究结果终于说服FDA允许其启动人类临床研究。不仅如此，EDIT-101是针对病人的体细胞进行基因编辑，这是目前伦理所允许的。针对疾病体细胞基因编辑的人体临床试验，在世界上也已经不是第一次开展了。

2016年，《自然》官网报道，四川大学华西医院的肿瘤专家卢铀带着他的团队，7月开始在肺癌患者中实施实验。华西医院的临床试验项目，在时间上早于其他项目研究团队。报道中也详细描述了卢铀教授团队的计划。

2017年杭州市肿瘤医院也尝试用CRISPR-Cas9技术治疗食道癌症患者的人体临床试验。

这些基因编辑技术都是在人体临床应用的探索，引发全世界的关注，未遭到反对，所以对新技术的探索一定在伦理的框架之内。

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